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    中國專家成功研發基因治療藥物 讓遺傳性耳聾患者回歸有聲世界

    發布日期:2024-01-26   來源:醫藥網   瀏覽次數:0
    核心提示:中國醫學專家研發基因治療藥物及方法遞送系統,證實了在遺傳性耳聾患者臨床治療中的安全性和有效性,展現了基因治療對治愈遺傳性

    中國醫學專家研發基因治療藥物及方法遞送系統,證實了在遺傳性耳聾患者臨床治療中的安全性和有效性,展現了基因治療對治愈遺傳性耳聾的應用潛力。這意味著,耳聾基因治療新時代將到來。
     
      25日,由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院領銜的全球第一個遺傳性耳聾基因治療的臨床試驗研究以長文形式在權威的國際醫學雜志《柳葉刀》正刊上發表。據悉,該項研究在耳鼻喉科研究院院長、該院耳鼻喉科主任李華偉教授帶領下,由舒易來教授主導合作完成。
     
      在中國,每年仍有不少新生先天性耳聾患者,其中60%與遺傳因素,即與基因缺陷相關。遺傳性耳聾嚴重阻礙了兒童言語、認知以及智力發育。然而,目前臨床上尚無任何治療藥物。在當日舉行的新聞發布會上,記者了解到,隨著生物醫藥技術的革新和發展,基因治療被認為是根治遺傳性耳聾最有潛力的策略之一。因為,基因治療能夠通過遞送載體將具有正常功能的基因直接遞送到內耳,表達功能正常的蛋白,恢復正常功能,從而在根本上恢復或改善耳聾患者聽力。
     
      據了解,舒易來教授深耕耳聾基因治療領域十余年,帶領團隊歷經多年探索,聯合多方合作,最終研發出針對OTOF基因突變的耳聾基因治療藥物(RRG-003),并自主創新開發出精準、微創的耳部遞送路徑和裝備。
     
      據悉,OTOF基因(表達耳畸蛋白)的致病突變會引起常染色體隱性遺傳性耳聾(DFNB9),即聽神經病的一種類型,患者通常表現為重度、極重度或完全聽力損失和言語障礙。在中國嬰幼兒聽神經病人群中,因OTOF基因突變致聾的發病率高達41%。
     
      舒易來教授告訴記者,為了克服大基因內耳遞送難題,研究團隊利用AAV(腺相關病毒)的雙載體遞送系統,即:由兩個AAV載體攜帶OTOF基因,恢復了OTOF耳聾動物模型的蛋白表達,顯著改善了聽力。據悉,AAV是目前最常用的基因治療遞送載體,然而OTOF基因超出了單個AAV的裝載容量。舒易來教授解釋:“打個比方,一輛車搬不動它,需要兩輛車一起搬,藥物注射入人體后,這兩輛車需要合并起來,形成了一個整體發揮作用。”
     
      2022年10月,臨床試驗招募開啟,并隨后實施遺傳性耳聾患兒的基因治療。之后,從大齡兒童到小齡兒童,臨床試驗陸續納入多例患者完成基因治療。目前,最長的患者隨訪時間已達1年以上,患兒已經可以進行日常對話。
     
      2歲兒子牛牛(化名)就是其中之一。孩子的媽媽告訴記者,牛牛一出生就患有先天性耳聾,并且是最嚴重的那種——全聾!如果不接受治療,他的世界將永遠處于無聲之中,更不能說話。“1歲多的時候,我們發現他對任何聲音都沒反應,也不會講話。他以前敲門是不帶聲音的,只是輕輕地把手放到門上,模仿人家敲門的動作,但是敲不出一點聲音。”孩子媽媽說。參加臨床試驗后,經過一個月的治療,牛牛終于能夠聽到聲音。
     
      據介紹,中國專家開展的基因治療通過耳部微創的方式,將藥物一次注射到患者內耳,隨訪期間,藥物展示出良好的安全性和耐受性。多名患兒在接受治療后聽力和言語功能明顯恢復。
     
      據悉,本次臨床研究獲得突破,也是一次院企合作、利用互補優勢高效推進產學研轉化的嘗試,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院借力基因科技公司在藥物開發上的經驗,打通了基因治療藥物研發、產業化設計、工藝生產、安全評估等通路,建立了產學研發展新模式,推動了耳聾基因治療的發展,為患者帶來了新希望。
     
      據了解,為增強基因和細胞治療科技創新策源能力,進一步提升臨床研究和轉化應用能力、完善創新體系、優化產業生態,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院成立了“基因和細胞治療中心”,開展耳聾、眼病和頭頸腫瘤等基因和細胞治療。復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院院長周行濤表示:“醫院將全力支持并積極鼓勵科技前沿探索和臨床轉化研究,努力攻堅克難,期待更多劃時代的新突破,更好地守護民眾健康。”
     
     
     
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